Liečba Myelofibrózy: Lieky A ďalšie

2024 Autor: Jesus Peterson | [email protected]. Naposledy zmenené: 2023-12-17 11:26

Myelofibróza (MF) je zriedkavým typom rakoviny, pri ktorej nahromadenie jazvy bráni vašej kostnej dreni produkovať dostatok zdravých červených krviniek. To môže spôsobiť príznaky, ako je extrémna únava a modriny.

MF môže tiež spôsobiť nízky počet krvných doštičiek v krvi, čo môže viesť k poruchám krvácania. Mnoho ľudí s MF má tiež zväčšenú slezinu.

Cieľom tradičnej liečby je riešiť príznaky MF a zmenšiť veľkosť sleziny. Doplnkové terapie môžu zmierniť niektoré z vašich príznakov a zlepšiť kvalitu vášho života.

Tu je bližší pohľad na dostupné spôsoby liečby MF.

Existuje liek na myelofibrózu?

V súčasnosti neexistujú žiadne lieky, ktoré liečia myelofibrózu. Transplantácia alogénnych hematopoetických kmeňových buniek je jedinou liečbou, ktorá môže vyliečiť MF alebo významne predĺžiť prežitie ľudí s MF.

Transplantácie kmeňových buniek zahŕňajú nahradenie abnormálnych kmeňových buniek v kostnej dreni infúziou kmeňových buniek od zdravého darcu.

Postup má významné a potenciálne život ohrozujúce riziká. Zvyčajne sa odporúča iba pre mladších ľudí bez iných predchádzajúcich zdravotných problémov.

Liečba myelofibrózy liekmi

Váš lekár môže odporučiť jeden alebo viac liekov, ktoré pomôžu liečiť príznaky alebo komplikácie MF. To zahŕňa anémiu, zväčšenie sleziny, nočné potenie, svrbenie a bolesť kostí.

Lieky na liečbu MF zahŕňajú:

• kortikosteroidy, ako je prednison
• látky stimulujúce erytropoézu
• androgénne terapie, napríklad danazol
• imunomodulátory vrátane talidomidu (Thalomid), lenalidomidu (Revlimid) a pomalidomidu (Pomalyst)
• chemoterapia vrátane hydroxymočoviny
• Inhibítory JAK2, ako napríklad ruxolitinib (Jakafi) a fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib je prvý liek schválený Úradom pre potraviny a liečivá (FDA) na liečbu stredne a vysoko rizikových MF. Ruxolitinib je cielená liečba a inhibítor JAK2. Mutácie v géne JAK2 boli spojené s vývojom MF.

Fedratinib (Inrebic) bol schválený FDA v roku 2019 na liečbu dospelých so stredne-veľkým a vysoko rizikovým primárnym alebo sekundárnym MF. Fedratinib je vysoko selektívny inhibítor JAK2 kinázy. Je určený pre ľudí, ktorí nereagujú na liečbu ruxolitinibom.

Krvné transfúzie

Možno budete potrebovať krvnú transfúziu, ak ste anémia kvôli MF. Pravidelné transfúzie krvi môžu zvýšiť počet červených krviniek a zmierniť príznaky, ako je únava a ľahké modriny.

Transplantácie kmeňových buniek

MF sa vyvíja, keď je poškodená kmeňová bunka, ktorá produkuje krvinky. Začína produkovať nezrelé krvinky, ktoré sa hromadia a spôsobujú jazvy. To zabráni vašej kostnej dreni produkovať zdravé krvinky.

Transplantácia kmeňových buniek, tiež známa ako transplantácia kostnej drene, je potenciálne liečebnou liečbou, ktorá rieši tento problém. Váš lekár bude musieť posúdiť vaše individuálne riziko, aby zistil, či ste dobrým kandidátom na zákrok.

Pred transplantáciou kmeňových buniek dostanete chemoterapiu alebo ožarovanie. Tým sa zbavia zvyšných rakovinových buniek a zvyšuje sa pravdepodobnosť, že váš imunitný systém prijme darcovské bunky.

Váš lekár potom prenesie bunky kostnej drene z darcu. Zdravé kmeňové bunky darcu nahrádzajú poškodené kmeňové bunky vo vašej kostnej dreni a produkujú zdravé krvinky.

Transplantácie kmeňových buniek nesú významné a potenciálne život ohrozujúce riziká. Lekári zvyčajne odporúčajú postup iba pre osoby so stredne a vysoko rizikovým MF, ktoré sú mladšie ako 70 rokov a nemajú žiadne iné predchádzajúce zdravotné podmienky.

Nový typ alogénnej transplantácie kmeňových buniek so zníženou intenzitou (nemyeloablatívny) vyžaduje nižšie dávky chemoterapie a ožarovania. Pre starších jednotlivcov to môže byť lepšie.

chirurgia

Krvné bunky sa bežne produkujú kostnou dreňou. V niektorých prípadoch s MF, pečeň a slezina produkujú krvinky. To môže spôsobiť, že pečeň a slezina porastú viac, ako je obvyklé.

Zväčšená slezina môže byť bolestivá. Lieky pomáhajú zmenšovať veľkosť sleziny. Ak lieky nestačia, lekár vám môže odporučiť chirurgický zákrok na odstránenie sleziny. Tento postup sa nazýva splenektómia.

Vedľajšie účinky liečby

Všetky liečby MF môžu spôsobovať vedľajšie účinky. Pred odporučením prístupu Váš lekár starostlivo zváži riziká a prínosy možnej liečby.

Je dôležité porozprávať sa so svojím lekárom o akýchkoľvek vedľajších účinkoch liečby, ktoré sa vyskytnú. Váš lekár možno bude chcieť zmeniť dávkovanie alebo vás prepne na nové lieky.

Vedľajšie účinky, ktoré sa môžu vyskytnúť, závisia od liečby MF.

Androgénne terapie

Androgenterapie môžu spôsobiť poškodenie pečene, rast vlasových vlasov u žien a rast rakoviny prostaty u mužov.

kortikosteroidy

Vedľajšie účinky kortikosteroidov závisia od liekov a dávkovania. Môžu zahŕňať vysoký krvný tlak, zadržiavanie tekutín, prírastok na hmotnosti a problémy s náladou a pamäťou.

Dlhodobé riziká kortikosteroidov zahŕňajú osteoporózu, zlomeniny kostí, vysokú hladinu cukru v krvi a zvýšené riziko infekcií.

imunomodulátory

Tieto lieky môžu zvýšiť počet bielych krviniek a krvných doštičiek. To môže viesť k príznakom, ako je zápcha a pichľavý pocit v rukách a nohách. Počas tehotenstva môžu tiež spôsobiť vážne vrodené chyby.

Váš lekár bude starostlivo sledovať Váš krvný obraz a môže predpísať tieto lieky v kombinácii s nízkou dávkou steroidu, aby sa minimalizovalo riziko.

Inhibítory JAK2

Bežné vedľajšie účinky inhibítorov JAK2 zahŕňajú zníženú hladinu krvných doštičiek a anémiu. Môžu tiež spôsobiť hnačku, bolesti hlavy, závraty, nevoľnosť, zvracanie, bolesti hlavy a podliatiny.

Fedratinib môže v zriedkavých prípadoch spôsobiť vážne a potenciálne smrteľné poškodenie mozgu známe ako encefalopatia.

chemoterapia

Chemoterapia sa zameriava na rýchlo sa deliace bunky, medzi ktoré patria vlasové bunky, nechtové bunky a bunky v tráviacom a reprodukčnom trakte. Bežné vedľajšie účinky chemoterapie zahŕňajú:

• únava
• strata vlasov
• zmeny kože a nechtov
• nevoľnosť, zvracanie a strata chuti do jedla
• zápcha
• hnačka
• zmeny hmotnosti
• zmeny nálady
• problémy s plodnosťou

splenektómia

Odstránenie sleziny zvyšuje riziko infekcií a krvácavých komplikácií vrátane krvných zrazenín. Krvné zrazeniny môžu viesť k potenciálne fatálnej mŕtvici alebo pľúcnej embólii.

Transplantácie kmeňových buniek

Transplantácie kostnej drene môžu spôsobiť život ohrozujúce vedľajšie účinky známe ako ochorenie štepu verzus hostiteľ (GVHD), keď imunitné bunky darcu zaútočia na vaše zdravé bunky.

Lekári sa snažia tomuto preventívnemu ošetreniu zabrániť, vrátane odstránenia T buniek z transplantátu darcu a pomocou liekov na potlačenie T buniek v transplantáte.

GVHD môže ovplyvniť vašu pokožku, gastrointestinálny trakt alebo pečeň počas prvých 100 dní po transplantácii. Môžu sa vyskytnúť príznaky, ako sú vyrážky a pľuzgiere, nevoľnosť, zvracanie, kŕče v bruchu, strata chuti do jedla, hnačka a žltačka.

Chronická GVHD sa môže týkať jedného alebo viacerých orgánov a je hlavnou príčinou smrti po transplantácii kmeňových buniek. Príznaky môžu ovplyvniť ústa, pokožku, nechty, vlasy, gastrointestinálny trakt, pľúca, pečeň, svaly, kĺby alebo genitálie.

Váš lekár môže odporučiť užívanie kortikosteroidov, ako je prednison alebo topický steroidný krém. Môžu tiež predpisovať ruxolitinib na akútne príznaky.

Klinické štúdie

Klinické skúšky naďalej hľadajú nové MF liečby. Vedci testujú nové inhibítory JAK2 a skúmajú, či by kombinácia ruxolitinibu s inými liekmi mohla zlepšiť výsledky u ľudí s MF.

Jednou takouto triedou liekov sú inhibítory histón deacetylázy (HDAC). Pri párovaní s ruxolitinibom zohrávajú úlohu pri génovej expresii a môžu liečiť príznaky MF.

V ďalších štúdiách sa testujú antifibrotické látky, aby sa zistilo, či tieto lieky bránia alebo zvrátia fibrózu pri myelofibróze. Imetelstatída inhibítora telomerázy sa skúma na zlepšenie fibrózy a funkcie kostnej drene a počtu krvných buniek u ľudí s MF.

Ak na liečbu nereagujete dobre, zapojenie sa do klinického skúšania vám môže poskytnúť prístup k novším terapiám. Desiatky klinických štúdií získavajú alebo aktívne hodnotia liečbu myelofibrózy.

Prírodné liečivá

Myelofibróza je chronické ochorenie, ktoré si vyžaduje lekársky zásah. Žiadna homeopatická alebo prírodná liečba nie je dokázaná. Vždy sa poraďte so svojím lekárom skôr, ako začnete užívať nejaké bylinky alebo doplnky.

Určité živiny, ktoré podporujú tvorbu červených krviniek, môžu znížiť riziko a príznaky anémie. Nebudú liečiť základné ochorenie. Spýtajte sa svojho lekára, ak máte užívať niektorý z nasledujúcich doplnkov:

• železo
• kyselina listová
• vitamín B-12

Vyvážená strava a pravidelné cvičenie môžu pomôcť znížiť stres a udržať vaše telo v činnosti na optimálnejšej úrovni.

Vedci štúdie NUTRIENT dúfajú, že stredomorská strava môže znížiť zápal v tele, aby sa znížilo riziko krvných zrazenín, abnormálneho krvného obrazu a zmien sleziny u ľudí s myelofibrózou. Stredomorská strava je bohatá na čerstvé protizápalové potraviny vrátane olivového oleja, orechov, strukovín, zeleniny, ovocia, rýb a celozrnných výrobkov.

Jedna laboratórna štúdia naznačila, že tradičný čínsky rastlinný liek známy ako danshen alebo šalvia červená (Salvia miltiorrhiza bunge) môže teoreticky ovplyvniť signálne dráhy myelofibrózy. Bylina nebola skúmaná na ľuďoch a FDA nebola vyhodnotená z hľadiska bezpečnosti a účinnosti. Pred vyskúšaním akýchkoľvek doplnkov sa poraďte so svojím lekárom.

výskum

Dva lieky už dokázali klinické testovanie v počiatočnom štádiu a teraz sú vo fáze III klinických skúšok. Pacritinib je perorálny inhibítor kinázy so špecifickosťou pre JAK2 a IRAK1. Momelotinib je inhibítor JAK1, JAK2 a ACVR1, ktorý sa bude porovnávať s ruxolitinibom v štúdii fázy III.

Interferón alfa sa už používa na liečbu ľudí s MF. Ukázalo sa, že potenciálne znižuje produkciu krvných buniek kostnou dreňou. Na určenie jeho dlhodobej bezpečnosti a účinnosti je potrebný ďalší výskum.

Imetelstat je inhibítor telomerázy vo fáze II testovania na jedincov MF 2 s vysokým alebo vysokým rizikom, pre ktoré nefungujú inhibítory JAK. Látka vykazuje sľubné výsledky, aj keď sú potrebné väčšie klinické skúšky.

výhľad

Predpovedanie výhľadu a prežitia s myelofibrózou môže byť ťažké. Mnoho ľudí má MF mnoho rokov bez akýchkoľvek príznakov.

Prežitie sa líši v závislosti od typu MF, či už ide o nízke riziko, stredné riziko alebo vysoké riziko.

Jedna štúdia zistila, že u ľudí s nízkym rizikom MF bolo pravdepodobné, že budú žiť 5 rokov po stanovení diagnózy ako bežná populácia, po ktorej sa prežitie zníži. Zistilo sa, že ľudia s vysoko rizikovým MF žili až sedem rokov po diagnóze.

Jedinou možnosťou liečby, ktorá môže potenciálne liečiť MF, je transplantácia kmeňových buniek. Niektoré výskumy naznačujú, že nedávno schválené lieky vrátane ruxolitinibu môžu predĺžiť prežitie o niekoľko rokov. Mnoho klinických pokusov pokračuje v štúdiu potenciálnej liečby MF.

Jedlo so sebou

Viaceré MF liečby sú účinné pri riešení príznakov a zlepšovaní kvality vášho života.

Lieky vrátane imunomodulátorov, inhibítorov JAK2, kortikosteroidov a androgénnych terapií pomáhajú zvládať príznaky. Môžete tiež vyžadovať chemoterapiu, krvné transfúzie alebo splenektómiu.

Porozprávajte sa so svojím lekárom o svojich príznakoch a vždy o nich informujte, ak uvažujete o prijatí nových liekov alebo doplnkov.