Roztrúsená skleróza (MS) je autoimunitné ochorenie, pri ktorom váš imunitný systém útočí na ochranný povlak okolo nervov v centrálnom nervovom systéme (CNS). CNS zahŕňa váš mozog a miechu.
Terapia modifikujúca ochorenie (DMT) je odporúčaná liečba, ktorá pomáha spomaliť rozvoj MS. DMT môžu pomôcť oneskoriť zdravotné postihnutie a znížiť frekvenciu svetlice u ľudí s týmto ochorením.
Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil niekoľko DMT na liečbu relapsujúcich foriem MS, vrátane šiestich DMT, ktoré sa užívajú perorálne ako kapsuly alebo tablety.
Čítajte ďalej a získajte viac informácií o orálnych DMT a o tom, ako fungujú.
Úloha B buniek a T buniek
Aby ste pochopili, ako orálne DMTS pomáhajú liečiť MS, musíte vedieť o úlohe určitých imunitných buniek v MS.
Mnoho abnormálnych imunitných buniek a molekúl sa podieľa na abnormálnej imunitnej odpovedi, ktorá spôsobuje zápal a poškodenie pri MS.
Patria sem T bunky a B bunky, dva typy bielych krviniek známych ako lymfocyty. Vyrábajú sa v lymfatickom systéme vášho tela.
Keď sa T bunky presunú z vášho lymfatického systému do krvného obehu, môžu cestovať do vášho CNS.
Niektoré typy T buniek produkujú proteíny známe ako cytokíny, ktoré vyvolávajú zápal. U ľudí s MS spôsobujú prozápalové cytokíny poškodenie myelínových a nervových buniek.
B bunky tiež produkujú prozápalové cytokíny, ktoré môžu pomôcť riadiť činnosť T-buniek spôsobujúcich ochorenie v MS. B bunky tiež produkujú protilátky, ktoré môžu hrať úlohu v MS.
Mnoho DMT pracuje tak, že obmedzuje aktiváciu, prežitie alebo pohyb T-buniek, B-buniek alebo oboch. Pomáha to znižovať zápal a poškodenie CNS. Niektoré DMT chránia nervové bunky pred poškodením iným spôsobom.
Kladribine (Mavenclad)
FDA schválila použitie kladribínu (Mavenclad) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých. Doteraz sa neuskutočnili žiadne štúdie o použití Mavencladu u detí.
Keď niekto vezme tento liek, vstúpi do jeho T buniek a B buniek vo svojom tele a narúša schopnosť buniek syntetizovať a opravovať DNA. To spôsobuje, že bunky odumierajú, čím sa znižuje počet T-buniek a B-buniek v ich imunitnom systéme.
Ak dostávate liečbu Mavencladom, užívate dva cykly lieku počas 2 rokov. Každý kurz bude zahŕňať 2 týždne liečby oddelené 1 mesiacom.
Počas každého týždňa liečby vám lekár odporučí užívať jednu alebo dve denné dávky lieku počas 4 alebo 5 dní.
Dimetyl fumarát (Tecfidera)
FDA schválila dimetylfumarát (Tecfidera) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých.
FDA zatiaľ neschválila Tecfideru na liečbu MS u detí. Lekári však môžu predpisovať tento liek deťom v praxi známej ako „mimo značkovanie“.
Aj keď je potrebný ďalší výskum, doterajšie štúdie naznačujú, že tento liek je bezpečný a účinný pri liečbe MS u detí.
Odborníci nevedia presne, ako Tecfidera účinkuje. Vedci však zistili, že tento liek môže znížiť množstvo určitých druhov T buniek a B buniek, ako aj prozápalových cytokínov.
Zdá sa, že Tecfidera tiež aktivuje proteín známy ako jadrový faktor súvisiaci s erytroidom 2 (NRF2). To spúšťa bunkové reakcie, ktoré pomáhajú chrániť nervové bunky pred oxidačným stresom.
Ak ste predpísali Tecfideru, lekár vám odporučí užívať dve 120 miligramové (mg) dávky denne počas prvých 7 dní liečby. Po prvom týždni vám povedia, aby ste neustále užívali dve dávky 240 mg denne.
Diroximel fumarát (početnosť)
FDA schválila diroximel fumarát (Vumerity) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých. Odborníci zatiaľ nevedia, či je tento liek bezpečný alebo účinný u detí.
Vumerity je súčasťou rovnakej triedy liekov ako Tecfidera. Rovnako ako Tecfidera sa predpokladá, že aktivuje proteín NRF2. Tým sa nastavujú bunkové reakcie, ktoré pomáhajú predchádzať poškodeniu nervových buniek.
Ak váš liečebný plán zahŕňa Vumerity, lekár vám odporučí, aby ste užívali 231 mg lieku dvakrát denne počas prvých 7 dní. Od tohto momentu by ste mali užívať 462 mg lieku dvakrát denne.
Fingolimod (Gilenya)
FDA schválila fingolimod (Gilenya) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých, ako aj detí vo veku 10 a viac rokov.
FDA zatiaľ neschválil tento liek na liečbu mladších detí, ale lekári ho môžu predpísať deťom mladším ako 10 rokov.
Tento liek blokuje typ signálnej molekuly známy ako sfingozín-1-fosfát (S1P) z väzby na T bunky a B bunky. To zase zabraňuje týmto bunkám vniknúť do krvného obehu a cestovať do CNS.
Keď sú tieto bunky zastavené v cestovaní do CNS, nemôžu tam spôsobiť zápal a poškodenie.
Gilenya sa užíva raz denne. U ľudí, ktorí vážia viac ako 40 kilogramov, je odporúčaná denná dávka 0,5 mg. U tých, ktorí vážia menej ako táto, je odporúčaná denná dávka 0,25 mg.
Ak začnete s liečbou týmto liekom a potom ho prestanete používať, môže sa u vás objaviť výrazný vzplanutie.
U niektorých ľudí s SM sa po zastavení užívania týchto liekov prudko zvýšilo postihnutie a nové lézie mozgu.
Siponimod (Mayzent)
FDA schválila siponimod (Mayzent) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých. Vedci zatiaľ neukončili žiadne štúdie o použití tohto lieku u detí.
Mayzent je v rovnakej triede drog ako Gilenya. Rovnako ako Gilenya blokuje viazanie SIP na T bunky a B bunky. To bráni imunitným bunkám v cestovaní do mozgu a miechy, kde môžu spôsobiť poškodenie.
Mayzent sa užíva jedenkrát denne. Na určenie optimálnej dennej dávky váš lekár začne vyšetrením genetického markeru, ktorý vám pomôže predpovedať vašu odpoveď na tento liek.
Výsledky vašich genetických testov naznačujú, že tento liek by pre vás mohol fungovať dobre, lekár vám predpíše malú dávku, aby sa začalo. Postupne nazývajú titráciou postupne zvyšujú predpísanú dávku. Cieľom je optimalizovať potenciálne prínosy a zároveň obmedziť vedľajšie účinky.
Ak užijete tento liek a potom ho prestanete používať, váš stav sa môže zhoršiť.
Teriflunomid (Aubagio)
FDA schválila použitie teriflunomidu (Aubagio) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých. Doteraz neboli uverejnené žiadne štúdie o použití tohto lieku u detí.
Aubagio blokuje enzým známy ako dihydroorotát dehydrogenáza (DHODH). Tento enzým sa podieľa na produkcii pyrimidínu, stavebného bloku DNA, ktorý je potrebný na syntézu DNA v T bunkách a B bunkách.
Keď tento enzým nemôže získať dostatok pyrimidínu na syntézu DNA, obmedzuje tvorbu nových T buniek a B buniek.
Ak dostávate liečbu Aubagiom, lekár vám môže predpísať dennú dávku 7- alebo 14 mg.
Iné lieky modifikujúce ochorenie
Okrem týchto perorálnych liekov FDA schválila aj niekoľko DMT, ktoré sa injikujú pod kožu alebo sa podávajú intravenóznou infúziou.
Zahŕňajú:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer acetát (Copaxone, Glatect)
- interferón beta-1 (Avonex)
- interferón beta-1a (Rebif)
- interferón beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantrón (novantrón)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferón beta-1a (Plegridy)
Porozprávajte sa so svojím lekárom, aby ste sa dozvedeli viac o týchto liekoch.
Potenciálne riziko vedľajších účinkov spôsobených DMT
Liečba DMT môže spôsobiť vedľajšie účinky, ktoré sú v niektorých prípadoch vážne.
Možné vedľajšie účinky liečby sa líšia v závislosti od konkrétneho typu DMT, ktorý užívate.
Niektoré bežné vedľajšie účinky zahŕňajú:
- bolesť hlavy
- nevoľnosť
- zvracanie
- hnačka
- kožná vyrážka
- strata vlasov
- pomalý srdcový rytmus
- splachovanie tváre
- bolesti brucha
DMT sú tiež spojené so zvýšeným rizikom infekcie, ako napríklad:
- chrípka
- bronchitída
- tuberkulóza
- pásový opar
- niektoré plesňové infekcie
- progresívna multifokálna leukoencefalopatia, zriedkavý typ infekcie mozgu
Zvýšené riziko infekcie je spôsobené tým, že tieto lieky menia váš imunitný systém a môžu znižovať počet bielych krviniek, ktoré bojujú proti chorobám vo vašom tele.
DMT môžu spôsobiť ďalšie vážne vedľajšie účinky, ako je poškodenie pečene a závažné alergické reakcie. Niektoré DMT môžu spôsobiť zvýšenie krvného tlaku. Niektoré môžu spôsobiť spomalenie srdcového rytmu.
Majte na pamäti, že lekár odporučí DMT, ak sa domnievajú, že možné prínosy prevažujú nad rizikami.
Život s MS, ktorý nie je efektívne riadený, tiež prináša významné riziká. Porozprávajte sa so svojím lekárom, aby ste sa dozvedeli viac o možných vedľajších účinkoch a výhodách rôznych DMT.
DMT sa všeobecne nepovažujú za bezpečné pre tehotné alebo dojčiace ženy.
Riadenie rizika vedľajších účinkov
Predtým, ako začnete s liečbou DMT, lekár by vás mal vyšetriť na prítomnosť aktívnych infekcií, poškodenia pečene a iných zdravotných problémov, ktoré by mohli zvýšiť riziko užívania liekov.
Váš lekár vás môže povzbudiť, aby ste pred začatím liečby DMT dostali určité očkovanie. Možno budete musieť počkať niekoľko týždňov po očkovaní, kým začnete užívať liek.
Počas liečby DMT vám lekár môže odporučiť, aby ste sa vyhli určitým liekom, výživovým doplnkom alebo iným výrobkom. Opýtajte sa ich, či existujú nejaké lieky alebo iné výrobky, ktoré by mohli interagovať alebo interferovať s DMT.
Váš lekár by vás mal tiež sledovať kvôli výskytu vedľajších účinkov počas liečby DMT a po liečbe DMT. Napríklad si pravdepodobne objednajú pravidelné krvné testy, aby skontrolovali počet krviniek a pečeňové enzýmy.
Ak si myslíte, že by ste mohli mať vedľajšie účinky, ihneď o tom informujte svojho lekára.
Jedlo so sebou
Na liečbu MS bolo schválených viac DMT, vrátane šiestich typov orálnej terapie.
Niektoré z týchto liekov môžu byť pre niektorých ľudí bezpečnejšie alebo vhodnejšie ako iné.
Skôr ako začnete užívať DMT, opýtajte sa svojho lekára na možné prínosy a riziká spojené s jeho používaním. Môžu vám pomôcť pochopiť, ako rôzne liečby môžu ovplyvniť vaše telo a dlhodobý výhľad s SM.
